El Ministerio de Sanidad financiará la primera terapia celular, desarrollada y fabricada íntegramente en España por Takeda

El Ministerio de Sanidad financiará la primera terapia celular, desarrollada y producida por la compañía japonesa Takeda íntegramente en España, convirtiéndose en el primer medicamento basado en células madre procedentes de donante en Europa que es aprobado e incluido en el marco de la financiación pública.

Las células madre tienen propiedades regenerativas únicas, lo que significa que pueden tener diversas aplicaciones clínicas, como en este caso en enfermedades inmunoreguladora o en trastornos inflamatorios (según patente del CSIC). Las células madre en las que se basa esta terapia proceden de tejido adiposo de donantes, se someten a un riguroso proceso científico para ser convertidas en una terapia capaz de potenciar la capacidad regeneradora del organismo (según patente de la UAM), y mediante un proceso quirúrgico se aplican al paciente.

Las células madre tienen propiedades regenerativas únicas, que unidas a su capacidad anti-inflamatoria e inmunorreguladora, pueden tener diversas aplicaciones clínicas, como en este caso en enfermedades  inflamatorias autoinmunes (según patente del CSIC). Las células madre en las que se basa esta terapia proceden de tejido adiposo de donantes, se someten a un riguroso proceso científico para ser convertidas en una terapia capaz de potenciar la capacidad regeneradora del organismo (según patente de la UAM), y mediante un proceso quirúrgico se aplican al paciente.

Takeda ha asumido un papel de liderazgo en la investigación con células madre para el tratamiento de fístulas perianales complejas (una complicación debilitante de la Enfermedad de Crohn). Este hecho supuso, en marzo 2018, la aprobación centralizada de comercialización por parte de la Unión Europea. 

El Prof. Damián García Olmo, Jefe del Departamento de Cirugía General y Aparato Digestivo del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz (y profesor de la Universidad Autónoma de Madrid), y uno de los principales investigadores en el desarrollo de la terapia, señala que ésta “ofrece una alternativa novedosa y mínimamente invasiva para el tratamiento de pacientes con fístulas perianales complejas que no responden a las terapias actualmente disponibles y que han tenido hasta ahora opciones limitadas de tratamiento". 

Éxito del sistema de ciencia e innovación en España

Así, el especialista considera que la comercialización de darvadstrocel “es un éxito del sistema de ciencia e innovación español que, junto al sistema sanitario, ha desarrollado la primera terapia celular aprobada en Europa”. En este sentido, hizo especial hincapié en el hecho de que toda la investigación y desarrollo de este nuevo fármaco se haya conducido desde nuestro país, y que actualmente toda la fabricación del medicamento celular se haga igualmente en la Comunidad de Madrid, “lo que sitúa a España a la vanguardia de la investigación en este ámbito a nivel mundial”. 

Y es que, como resume el Dr. García-Olmo, 17 años de investigación rigurosa que ha unido los esfuerzos del ámbito hospitalario -con la Fundación Jiménez Díaz a la cabeza, que ha finalizado el proceso de “puesta a punto” del medicamento y que mantiene una línea de investigación avanzada sobre mejoras del producto y nuevas indicaciones, seguida por los hospitales Clínico de Barcelona y Universitario La Paz de Madrid-, , el laboratorio -la Red de Terapia Celular Española (TERCEL) del Instituto Carlos III del Ministerio de Sanidad- y la empresa, han dado lugar a una “transferencia de conocimiento para resolver una necesidad médica no cubierta:  las fístulas de los pacientes con enfermedad de Crohn” a partir de la investigación inicial desarrollada por el CSIC y la UAM.

“Las propiedades antiinflamatorias del fármaco -continuó el jefe del Departamento de Cirugía General y Digestiva de la Fundación Jiménez Díaz, hacen pensar en que pronto tendrá más indicaciones”.

Un medicamento vivo basado en la restauración de la inmunidad local

El mecanismo de acción de esta terapia se basa en la restauración de la inmunidad local y la curación del daño tisular mediado por inflamación. La autorización de comercialización está respaldada por los datos del ensayo en fase III ADMIRE-CD, un estudio pivotal que mostró que la terapia alcanzó superioridad estadística significativa versus el grupo de control. Al tratarse de células procedentes de donante, y no del propio paciente, la verificación del proceso de calidad y seguridad ha sido clave en su desarrollo.

Esta terapia es un excelente ejemplo de la alta calidad de la ciencia en España y el potencial ilimitado que se puede lograr a través de la colaboración entre instituciones públicas y privadas. Esta terapia con células madre se ha desarrollado en colaboración con instituciones académicas, entidades públicas de investigación y centros hospitalarios, y ahora los pacientes españoles que la necesiten podrán beneficiarse de ella.

Stefanie Granado, Directora General de Takeda Iberia, destaca el compromiso de Takeda con la I + D en nuestro país, con el desarrollo de terapias innovadoras con el potencial de transformar la vida de las personas y con el empleo de alta cualificación en España. “Takeda mantiene un firme compromiso con la búsqueda de soluciones a necesidades clínicas no cubiertas a través de medicamentos innovadores. La innovación tiene que ser también accesible y en nuestro compromiso con la sostenibilidad del sistema hemos firmado un acuerdo de riesgo compartido con el Ministerio de Sanidad”.

Esta terapia celular representa un hito de la ciencia española del que se beneficiarán pacientes de todo el mundo. Es el primer proyecto de biotecnología capaz de atraer inversión extranjera y posicionará a España en el mapa global de la terapia celular.

Sobre la planta de fabricación de terapias con células madre de Takeda en Tres Cantos (Madrid)

En estas instalaciones se produce la primera terapia derivada de células madre de la compañía y es la única de Takeda aprobada para la fabricación comercial de este tipo de medicamentos y constituye un referente mundial. La planta suministra esta terapia tanto para fines terapéuticos como de investigación.

En 2019, Takeda ha realizado una inversión de 10 millones de euros para duplicar la capacidad de producción de la fábrica. A nivel logístico, la entrega de esta terapia supone un verdadero reto. En tan solo 48 horas, la terapia fabricada en Madrid llega a los pacientes de todo el continente, un hecho que requiere un preciso sistema de seguimiento y trazabilidad que permite controlar todos los pasos del proceso a lo largo de la cadena de suministro.

Ciencia innovadora para las complicaciones de la Enfermedad de Crohn.

Esta nueva terapia está indicada para el tratamiento de fístulas perianales complejas en pacientes adultos con Enfermedad de Crohn. La Enfermedad de Crohn afecta a cerca de 1.1 millones de personas en la Unión Europea1, siendo las fístulas perianales una de sus complicaciones más debilitantes3. Se estima que afectan al 25% de los pacientes con esta patología , , , . 

En España, La incidencia de la enfermedad de Crohn y la colitis ulcerosa, se ha multiplicado por 10 en los últimos 25 años y actualmente se detectan unos 2000 nuevos casos, con un incremento del 2,5% anual. 

Se estima que hay unos 150.000 pacientes en nuestro país, que sufren y conviven de manera habitual con diarrea, dolor abdominal, pérdida de peso, malestar general, fatiga, tenesmo y fiebre, entre otros síntomas.

En la actualidad solo se dispone de tratamientos farmacológicos muy limitados para el tratamiento de fístulas perianales complejas, una situación que desemboca en que los pacientes generalmente requieran procedimientos quirúrgicos en más de una ocasión, asociados con morbilidad y con un mayor riesgo de estoma permanente (una abertura creada quirúrgicamente en la superficie del abdomen). La terapia fabricada en Tres Cantos representa una nueva opción de tratamiento para pacientes que son resistentes a los abordajes actuales.

Acerca de Takeda 

Takeda es una compañía japonesa biofarmacéutica de ámbito global líder, basada en valores, orientada a la I+D, con sede en Japón y comprometida a mejorar la salud y ofrecer un futuro más brillante a los pacientes, transformando los conocimientos científicos en medicamentos altamente innovadores. Takeda centra sus esfuerzos de I+D en las áreas terapéuticas de Oncología, Gastroenterología (GI), Neurociencia y Enfermedades Raras.

Además, realiza inversiones específicas en investigación en terapias derivadas de plasma y vacunas. Takeda desarrolla medicamentos altamente innovadores que contribuyan a marcar la diferencia en la vida de las personas al hacer avanzar las nuevas opciones de tratamiento, a través de nuestros mejorados mecanismos de I + D colaborativo y capacidades para crear una cartera sólida y diversa de medicamentos. Nuestros empleados están dedicados a mejorar la calidad de vida de los pacientes, trabajando con nuestros socios en la asistencia sanitaria en aproximadamente 80 países.

Acerca del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz 

El Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz, fundado hace más de 80 años por el Dr. Carlos Jiménez Díaz, mantiene un concierto con la sanidad pública desde el año 1953, por el que presta servicio sanitario público a la sociedad española. Siguiendo los compromisos del grupo al que pertenece, Quirónsalud, sus profesionales llevan a cabo labor asistencial, docente e investigadora. 

Así, mantiene acuerdos con la Universidad Autónoma de Madrid, entre otras entidades, y cuenta con su propia Escuela de Enfermería. Su Instituto de Investigación Sanitaria fue creado en 2009 por Convenio con la UAM y acreditado en 2010 y reacreditado en 2015 por el ISCIII para un periodo de 5 años.